El craneofaringioma papilar (PCP) es un tumor cerebral raro, un pequeño ensayo clínico mostró un éxito de tratamiento «sin precedentes» en 15 pacientes con una reducción del 91 % en el tamaño del tumor.
Los resultados del ensayo clínico de fase II, publicados en el New England Journal of Medicine, fueron dirigidos por investigadores del Centro de Cáncer del Hospital General de Massachusetts en Boston, EE.UU.
Un craneofaringioma es un tumor cerebral raro y no canceroso, pero debido a que crece lentamente puede afectar la glándula pituitaria (que secreta hormonas que controlan muchas funciones corporales) y otras estructuras cercanas al cerebro, como las vías visuales y el tracto óptico hipotálamo.
El craneofaringioma papilar es un tipo raro de craneofaringioma causado por mutaciones en un gen que regula la división celular.
Aunque la cirugía y la radioterapia a menudo se usan para el tratamiento, la resección incompleta del tumor y la toxicidad de la radiación pueden causar problemas de salud de por vida en los pacientes, incluida la disfunción neuroendocrina o la pérdida de la visión o la memoria.
Hallazgos y nuevos estudios
El nuevo estudio se basa en hallazgos previos sobre la genética de estos tumores y la idea de que los medicamentos contra el cáncer existentes pueden afectar directamente a los genes PCP dañados para detener su progresión y reducir drásticamente su tamaño.
Alrededor del 95 por ciento de los PCP tienen una mutación en el gen BRAF, llamado BRAF V600E, que impulsa su actividad tumoral, explicó un comunicado del Brigham Group del Hospital General de Massachusetts, que incluye el centro de Boston.
Este tipo de mutación también está presente en algunas formas de melanoma, recientemente, se aprobaron en los EE.UU. terapias que inhiben BRAF y el gen relacionado MEK. Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el tratamiento del melanoma y algunos otros tipos de cáncer.
Esto llevó a los investigadores a creer que un inhibidor de BRAF/MEK (vemurafenib/cobimetinib) también podría ser eficaz para tratar los craneofaringiomas papilares.
Proceso del estudio
Los investigadores trataron a 15 pacientes con el inhibidor en un ensayo clínico de fase II; durante cuatro ciclos, la reducción media del tamaño del tumor fue del 91 %, con un rango de 68 % a 99 %.
En cuanto a las reacciones, tres pacientes debieron suspender el tratamiento debido a eventos adversos, incluido uno después de ocho días debido a anafilaxia y lesión renal aguda.
El efecto secundario más común fue el sarpullido, informado por seis pacientes, sin embargo, muchos toleraron bien el fármaco y optaron por continuar el tratamiento después de los cuatro ciclos prescritos debido a las reacciones positivas.
La primera autora, Priscilla Brastianos, dijo que «todos los pacientes que completaron uno o más ciclos respondieron al tratamiento, que es la tasa de respuesta más alta hasta la fecha en el tratamiento farmacológico contra tumores cerebrales».
Ella cree que «estos resultados sin precedentes marcan un cambio de paradigma en el tratamiento de los tumores cerebrales».
» Los siguientes pasos determinan el número óptimo de ciclos de vemurafenib/cobimetinib para un paciente.